Strimvelis è la prima terapia genica con cellule staminali a ricevere l’approvazione dalla Commissione europea per la commercializzazione ed è indicata per curare pazienti con ADA-SCID, una rara malattia genetica che compromette il sistema immunitario fin dai primi mesi di vita. Strimvelis è stata presentata nei giorni scorsi alla Presidenza del Consiglio dei Ministri nell’ambito dell’incontro “Strimvelis: cronaca di un primato italiano”. La prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo a cui hanno preso parte Claudio De Vincenti, sottosegretario di Stato alla Presidenza del Consiglio, Alessandro Aiuti, responsabile area clinica, Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, Nicola Bedin, amministratore delegato, IRCCS Ospedale San Raffaele, Daniele Finocchiaro, presidente e amministratore delegato, GSK S.p.A., Lucia Monaco, direttore scientifico, Fondazione Telethon, Luigi Naldini, direttore, Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, Luca Pani, direttore generale, AIFA, Sir Andrew Witty, CEO GSK e con il saluto di Beatrice Lorenzin, Ministro della Salute. La terapia genica per il trattamento dell’ADA-SCID (una malattia rarissima causata dalla presenza di un gene alterato ereditato da entrambi i genitori) è stata originariamente sviluppata a Milano presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget). Per trasformare i risultati della ricerca in terapie per i pazienti era necessario affiancare alle competenze della ricerca le capacità di sviluppo dell’industria farmaceutica e la partnership Telethon-GSK, iniziata nel 2004, è diventata nel 2010 un’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele e GSK stessa per combattere 7 malattie genetiche rare, iniziando proprio dall’ADA-SCID. Nell’ambito della collaborazione GSK, operando con la società biotecnologica Molmed S.p.A, ha applicato le proprie conoscenze nello sviluppo di terapie per ottimizzare, standardizzare e trasformare un processo produttivo, prima idoneo ai soli studi clinici, in uno con le caratteristiche adeguate per la fornitura a tutti i pazienti.
